Ivacaftor
R07AX02Ivacaftori përdoret për të trajtuar fibrimin cistik tek persona të moshës 1 muaji e lart që kanë të paktën një mutacion CFTR që përgjigjet ndaj këtij ilaçi. Një test gjenetik duhet të konfirmojë praninë e një mutacioni responsiv përpara fillimit të trajtimit.
Efektet anësor të zakonshme përfshijnë dhimbjen e kokës, dhimbjen në fyt, infeksionin e rrugës respiratore të sipërme, bllokimin e hundës, dhimbet në bark, inflamacionin e fytit dhe sinuseve, diaren dhe erupsionin. Reaksionet e rralla, por të rënda mund të përfshijnë rritjen e enzimave të mëlçisë, reaksionet alergike duke përfshirë anafilaksinë, presion të rritur brenda kafazit të ndanjeve dhe kataraktë.
Doza varet nga mosha dhe pesha. Përkujdesat me moshë 1-2 muajsh dhe peshojnë 3 kg ose më shumë marrin 5,8 mg dy herë në ditë. Nga 2-4 muaj, doza është 13,4 mg dy herë në ditë. Nga 4-6 muaj më tejnda, dozat rriten në 25 mg dy herë në ditë, duke u përshtatur me peshën. Fëmijët me moshë 6 vjet dhe më të mëdhenj që peshojnë 14 kg ose më shumë marrin 150 mg dy herë në ditë. Të gjitha dozat duhet të merren me një masë të pasur në yndyrë, dhe pungat e pluhurit duhet të përzihen me ushqim të butë ose lëng.
Ivacaftori funksionon duke përmirësuar aktivitetin e proteinës CFTR, e cila është një kanal kloruri i gjetur në sipërfaqen e qelizave në disa organe. Ilaçi rrit hapjen e këtij kanali, duke lejuar më shumë jone kloruri të kalojnë dhe duke përmirësuar transportin e kripës dhe lëngut në rrugët respiratore.
Ka të dhëna të kufizuara njerëzore për përdorimin e ivacaftorit gjatë shtatzënisë. Studimet në kafshë në minj dhe lepuj gjatë zhvillimit të organeve nuk treguan anomali të lindjes ose dëm për fetatin në doza shumë më të larta se ato të përdorura në njerëz. Rreziqet dhe përfitimet potenciale duhet të diskutohen me një ofrues të kujdesit shëndetësor.
Pas një doza të vetme, ivacaftori arrin nivelet kulmore në gjak në afërisht 4 orë kur merret me ushqim. Me dozim dy herë në ditë, nivelet në gjendje të qëndrueshme arrihen brenda 3 deri 5 ditësh. Ilaçi grumbullohet në trup me doza të përsëritur, me nivele që rriten afërisht 2 deri 3 herë më të larta se pas një doza të vetme.