Eplontersen

Përdoret për të trajtuar dëmtimin e nervave të shkaktuar nga amiloidoza e trashëgueshme e ndërmjetësuar nga transthiretina (një gjendje genetike e rrallë) në të rriturit.

Efektet anësor më të zakonshme janë nivele të ulëta të vitaminës A në gjak dhe të vjellura. Rekomandohet monitorimi dhe plotësimi i niveleve të vitaminës A gjatë trajtimit.

Doza e rekomanduar është 45 mg e injektuar nën lëkurën një herë në muaj. Injektoni në barkun ose në pjesën e sipërme të këmbës; pjesa e pasme e pjesës së sipërme të krahut mund të përdoret nëse administrohet nga një ofrues shërbimesh mjekësore. Nëse keni humbur një dozë, merrni atë sa më shpejt të jetë e mundur dhe rifilloni dozimin mujor nga ai moment.

Eplontersen është një molekulë që lidhet me mRNA-n transthiretin (TTR) me defekt dhe e zbërthen atë, duke reduktuar prodhimin e proteinës TTR anormale si në qarkullimin e gjakut ashtu edhe në mëndjet e trupit.

Ka të dhëna të kufizuara për përdorimin gjatë shtatzanisë. Ky ilaç ul nivelet e vitaminës A dhe rekomandohet suplementimi me vitaminën A. Vitamina A është e rëndësishme për zhvillimin e fetusit, por sasi të tepërta mund të shkaktojnë dëme. Efektet e zëvendësimit të vitaminës A në pacientet shtatzëna që marrin këtë ilaç nuk janë plotësisht të njohura.

Ilaçi arrin nivele maksimale në gjak në kohë të shkurtër pas injektimit nën lëkurë. Kur administrohet si dozë mujore, nivelet e ekuilibrit arrihen gjatë disa dozave. Ekspozimi ndaj ilaçit rritet pak më shumë se sa pritet me doza më të larta.