Patisiran

Patisiran përdoret për të trajtuar polineuropatinë të shkaktuar nga amiloidoza tranzitretine në shtetas. Vepron duke ulur proteinën abnormale që dëmton nervat.

Efektet anësor më të shpeshtë janë infeksionet e rrugës respiratore të sipërme dhe reaksionet e lidhura me infuzionin. Reaksionet e lidhura me infuzionin mund të përfshijnë simptoma që ndodhin gjatë ose shpejt pas infuzionit intravenoz.

Patisaran jepet nëpërmjet infuzionit intravenoz një herë çdo 3 javë. Dozimi bazohet në peshën trupore: pacientët që peshojnë më pak se 100 kg marrin 0,3 mg/kg, ndërsa pacientët që peshojnë 100 kg ose më shumë marrin 30 mg. Para infuzionit, pacientët marrin premedicim me një kortikosteroid, paracetamol dhe një antihistaminik. Infuzioni zgjat afërisht 80 minuta.

Patisaran është material gjenetik (ARN i vogël i ndërhyrjes) që funksionon duke bllokuar prodhimin e proteinës tranzitretype anormale. Zvogëlon si format mutante ashtu edhe format normale të proteinës, duke zvogëluar depozitimet në inde dhe duke reduktuar dëmin e nervave.

Ka të dhëna të kufizuara në lidhje me përdorimin e patisaran gjatë shtatzënies. Një regjistër i shtatzënies monitoron rezultatet tek gratë të ekspozuara ndaj këtij ilaçi gjatë shtatzënies. Patisaran zvogëlon nivelet e vitaminës A, kështu që rekomandohet shtesë me vitaminën A. Gratë shtatzëna ose mjekët e tyre duhet të kontaktojnë programin e shtatzënies për regjistrimin.

Pas infuzionit intravenoz, nivelet e patisaran në gjak rriten proporcionalisht me dozën. Shumica e ilaçit lidhet me grimcat e lipideve në qarkullim. Me dozën standarde të 0,3 mg/kg çdo 3 javë, nivelet në gjendje të qëndrueshme arrihen pas rreth 6 muajsh të trajtimit.