Risdiplam

Risdiplami përdoret për të trajtuar atrofinë muskulare spinale (SMA) tek fëmijët dhe të rriturit. Vepron duke modifikuar se si gjena SMN2 përpunohet për të prodhuar më shumë proteina SMN funksionale.

Efektet anësore më të zakonshme tek pacientët me SMA të vonshme përfshijnë temperaturë, diarre dhe erupcion. Tek foshnjet me SMA të hershme, efektet anësore shtesë mund të përfshijnë infeksione të traktit respirator të sipërm dhe të poshtëm, konstipacion, vjellje dhe tosk. Raportoni përparuesit e kujdesit shëndetësor në lidhje me çdo simptomë të pazakontë.

Merrni risdiplamin një herë në ditë me ose pa ushqim. Doza bazohet në moshë dhe peshën trupore: nën 2 muaj, 0,15 mg/kg; 2 muaj deri 2 vjet, 0,2 mg/kg; 2 vjet dhe më të mëdhenj nën 20 kg, 0,25 mg/kg; 2 vjet dhe më të mëdhenj 20 kg ose më shumë, 5 mg. Gëlltisni tabletën e plotë me ujë ose shpërndarni në ujë jo-klorinuar. Përdorni serin gojore të siguruar me tretësirën e lëngshme.

Risdiplami është dizajnuar për të trajtuar SMA të shkaktuar nga mutacione në gjenën SMN1 duke ndihmuar gjenën SMN2 të prodhojë më shumë proteina SMN funksionale. Vepron duke modifikuar se si ARN-u në formë lajmesh SMN2 përpunohet, duke rritur përfshirjen e eksonit 7 për të krijuar proteina SMN me gjatësi të plotë dhe aktive që mbron qelizat nervore.

Ka informacion të kufizuar rreth përdorimit të risdiplamit gjatë shtatzanisë. Një regjistër shtatzanie monitoron rezultatet tek gratë e ekspozuara ndaj këtij ilaçi gjatë shtatzanisë. Gratë shtatzëna dhe ofruesit e kujdesit shëndetësor inkurajohen të regjistrohen për të ndjekur informacionin e sigurisë. Bisedoni me mjekun tuaj nëse jeni shtatzënë ose planifikoni një shtatzani.

Risdiplami merret me gojë dhe absorbohet në qarkullimin e gjakut. Pas dozimit ditor, ilaçi grumbullohet gradualisht në trup me kalimin e kohës. Ushqimi nuk ndikon ndjeshëm në mënyrën se si trupi absorbon risdiplamin.