Nusinersen

Përdoret për të trajtuar atrofisë muskulare spinale (SMA), një çrregullim genetik që prek funksionin e nervave dhe muskujve. Ky ilaç është i përshtatshëm për fëmijët dhe të rriturit me SMA.

Efektet anësor të rëndë përfshijnë numrin e ulët të trombociteve dhe problemet e gjakderdhjes, si dhe dëmtimin e veshkave. Efektet anësor të zakonshme tek fëmijët me SMA me fillim të hershëm janë infeksionet respiratore dhe konstipacioni. Te pacientët me SMA me fillim të vonshëm, efektet anësor të zakonshme janë ethet, dhimbja e kokës, të fikjet dhe dhimbja e shpinës.

Ky ilaç injektohet drejtpërdrejt në lëngun rreth palcës kurrizore. Trajtimi fillestar përdor 4 doza ngarkese 12 mg: të treja të parat jepen në intervale 2 javore, dhe e katërta jepet 4 javë pas të tretës. Pas ngarkimit, një dozë mirëmbajtjeje prej 12 mg jepet çdo 4 muaj. Ilaçi duhet të arrijë temperaturën e dhomës para injektimit dhe duhet të përdoret brenda 4 orësh nga hapja e flakës.

Ky ilaç është një molekulë e veçantë që funksionon në palcën kurrizore dhe trurin për të rritur prodhimin e një proteine që mungon (SMN) tek pacientët me SMA. Duke rritur këtë proteinë, ndihmon në rivendosjen e funksionit të nervave dhe muskujve.

Ka të dhëna të kufizuara të sigurisë për këtë ilaç gjatë shtatzënisë. Studimet në kafshë treguan riscet potenciale të zhvillimit në të gjitha dozat e testuara. Nëse jeni shtatzënë ose po planifikoni shtatzëninë, konsultohuni me mjekun tuaj para se të përdorni këtë ilaç.

Kur injektohet drejtpërdrejt në lëngun spinal, ky ilaç arrin në indet e sistemit nervor ku është i nevojshëm. Pas injektimit, nivelet e ilaçit në gjak mbeten relativisht të ulëta, ndërsa përqendrimet në lëngun spinal janë më të larta. Ilaçi arrin nivele maksimale brenda 1-6 orësh.