Eteplirsen
M09AX06Eteplirsen përdoret për të trajtuar distrofinë muskulare Duchenne (DMD) në pacientë me mutacion të konfirmuar të gjenit DMD që lejon kërcimin e eksonit 51. Ilaçi ndihmon muskujt të prodhojnë një formë funksionale të proteinës distrofin. Miratimi bazohet në nivelet e rritur të distrofinës në indin muskulor.
Efektet anësor më të zakonshme janë humbja e balancës dhe të vomitjet. Ndodhen në të paktën 35% të pacientëve dhe janë më të shpeshta sesa te pacientët që marrin placebo. Raportojini mjekut tuaj ndonjë efekt anësor të dyshimtë.
Doza e rekomanduar është 30 miligramë për kilogram të peshës trupore e dhënë një herë në javë si infuzion intravenoz për 35 deri 60 minuta. Ilaçi duhet të filtrohet përmes një filtri inline 0,2 mikron dhe të ndahet para administrimit. Nëse e humbisni një dozë të planifikuar, administrojeni atë sa më parë që të jetë e mundur.
Eteplirsen lidhet me eksonin 51 të ARNm të gjenit DMD dhe shkakton që të kërcejë gjatë prodhimit të proteinit. Kjo lejon qelizat të prodhojnë një version të shkurtër, por ende funksional të proteinës distrofin, e cila ndihmon të ruhet forca dhe funksioni i muskujve.
Aktualisht nuk ka të dhëna të disponueshme njerëzore ose të kafshëve për përdorimin e eteplirsen gjatë shtatzënisë. Gratë në moshë riprodhuese duhet të diskutojnë planet e shtatzënisë me mjekun e tyre para fillimit të trajtimit. Të dhënat e përgjithshme tregojnë se disa e të lindura me defekte ndodhin në 2-4% të shtatzënisë dhe abort në 15-20% të shtatzënive të njohura.
Pas infuzionit intravenoz, eteplirsen eliminohet nga qarkullimi i gjakut kryesisht brenda 24 orësh, duke treguar një rënie shumë-fazore në nivelet e gjakut. Ilaçi nuk grumbullohet në trup me dozim javor, dhe dozat janë proporcionale me nivelet e gjakut në diapazonin terapeutik të rekomanduar.