Lumasiran

Lumasiran përdoret për të trajtuar hiperoksaluria parësore tip 1 (PH1) tek fëmijët dhe të rritur duke ulur nivelet e oksalatit në urinë dhe gjak. Vepron duke reduktuar enzimën që prodhon oksalat, duke ndihmuar në parandalimin e dëmtimit të veshkave dhe kockave të shkaktuar nga kjo gjendje genetike e rrallë.

Efekti anësor më i zakonshëm janë reaksionet në vendin e injektimit, që ndodhin te të paktën 20% e pacientëve. Këto janë përgjithësisht të lehta deri të moderuara dhe mund të menaxhohen me kujdes standarde.

Dozat bazohen në peshën trupore dhe jepen përmes injektimit nën lëkurë. Për pacientë nën 10 kg: 6 mg/kg një herë në muaj për 3 muaj (ngarkimi), pastaj 3 mg/kg një herë në muaj. Për 10-20 kg: 6 mg/kg një herë në muaj për 3 muaj, pastaj 6 mg/kg çdo 3 muaj. Për 20 kg dhe më shumë: 3 mg/kg një herë në muaj për 3 muaj, pastaj 3 mg/kg çdo 3 muaj.

Lumasiran funksionon duke bllokuar prodhimin e një enzime të quajtur glikolat oksidazë në mëlçi. Kjo zvogëlon sasinë e gliksilатit, i cili është prekursor i oksalatit, substanca që grumbullohet dëmshëm në hiperoksaluria parësore tip 1. Ky mekanizëm është efektiv pavarësisht nga mutacioni specifik gjenetik që shkakton sëmundjen.

Të dhënat e disponueshme për sigurinë në shtatzëni janë të limituara. Studimet në kafshë nuk treguan dëm në fetushin në zhvillim në doza më të larta se sa ato të përdorura te njerëzit. Nëse jeni shtatzë, planifikoni shtatzëninë ose të ushqyni me gji, konsultohuni me mjekun para se të përdorni këtë ilaç.

Pas injektimit nën lëkurë, lumasiran arrin nivelet e qëndrueshme të ilaçit në trup me dozim të rregullt. Tregon rritje proporcionale me dozën në përqendrimin e gjakut në të gjithë diapazonin e rekomanduar të dozave. Ilaçi është projektuar që të jepet përmes injektimit dhe grumbullohet në trup me doza të përsëritura.