Pegunigalsidase Alfa
A16AB20Përdoret për trajtimin e të rriturve me sëmundjen Fabry, një kusht gjenetik i rrallë në të cilin trupi nuk mund të zbërthejë substanca të caktuara yndyrore. Ky ilaç zëvendëson enzimën që mungon dhe që trupi normalisht e përdor për pastrim të këtyre substancave të dëmshme nga qelizat.
Efektet anësorë të zakonshme përfshijnë reaksione të lidhura me infuzionin (si p.sh. etje, dridhje ose nxehje gjatë ose menjëherë pas trajtimit), nazofaringit (inflamacion i hundës dhe fytit), dhimbje koke, diare, lodhje, nausea, dhimbje në shpinë, dhimbje në ekstremitete dhe sinuzit. Mund të ndodhen reaksione të rënda duke përfshirë anafilaksi, reaksione alergike të rënda dhe inflamacion të veshkave. Raportojini menjëherë mjekut tuaj ndonjë reaksion të pazakontë.
Doza standarde është 1 mg/kg e dhënë si infuzion intravenoz çdo dy javë. Para fillimit të trajtimit, mjeku juaj mund t'ju përshkruajë medikamente për të zvogëluar reaksionet e infuzionit. Rregullimet e dozës mund të jenë të nevojshme nëse përjetoni reaksione alergike ose të lidhura me infuzionin. Mjeku juaj do t'ju japë udhëzime specifike në lidhje me përgatitjen, zgjidhjën dhe administrimin.
Sëmundja Fabry është shkaktuar nga një mangësi të enzimës alfa-galaktosidazes A, e cila normalisht zbërthehet substancave yndyrore të quajtura globotriaozilceramidë. Ky ilaç ofron zëvendësim sintetik për këtë enzimë që mungon, duke e lejuar atë të hyjë në qeliza dhe të zbërthejë depozitat e grumbuluara të yndyrave.
Ekzistojnë të dhëna të kufizuara për shtatzëninë, por si një terapie zëvendësuese enzimash, ky ilaç nuk pritet të dëmtojë bebin e pabashkëlindur. Studimet në kafshë nuk treguan efekte negative në fetust në zhvillim në doza shumë më të larta se ato të përdorura te njerëzit. Nëse jeni shtatzë ose planifikoni të bëheni shtatzë, diskutoni përdorimin e këtij ilaci me mjekun tuaj.
Pas infuzionit intravenos të 1 mg/kg çdo dy javë, ilaçi arrin nivelet maksimale në gjak dhe grumbulohet në trup me kalimin e kohës me vazhdimin e trajtimit. Sasia e absorbuar dhe e pastër të organizmi rritet gradualisht gjatë muajve të parë të terapisë.