Vestronidaza Alfa
A16AB18Përdoret për të trajtuar mukopolisaksaridozën VII (MPS VII, e njohur edhe si sindroma Sly) në fëmijë dhe të rritur. Ky ilaç zëvendëson enzimën që mungon në trup. Shënim: efekti i këtij ilaci në problemet neurologjike të lidhura me MPS VII nuk është plotësisht studiuar.
Mund të ndodhin reaksione alergike të rënda (anafilaksi). Efektet anësore të zakonshme përfshijnë tumefaksion në vendin e injeksionit, diarre, erupcion në lëkurë, tumefaksion në pjesë të tjera të trupit dhe kruarje. Njoftoni menjëherë doktorin nëse përvojeni ndonjë simptomë të pazakontë gjatë ose pas trajtimit.
Doza standarde është 4 mg/kg e dhënë në mënyrë intravenore (përmes venës) çdo dy javë. Para secilës infuzioni, merrni një antihistaminë 30-60 minuta më parë për të ndihmuar në parandalimin e reaksioneve alergike. Çdo infuzioni zgjat rreth 4 orë: infuzion i ngadaltë gjatë orës së parë (2,5% e volumit total), më pas rritni shpejtësinë për 3 orët e mbetuara në bazë të asaj se sa mirë e duroni.
MPS VII është shkaktuar nga mungesa e një enzimi i quajtur glucuronidaza (GUS), e cila çon në akumulimin e substancave të dëmshme në qeliza në të gjithë trupin. Ky ilaç është një version sintetike e enzimës GUS që mungon, e cila hyn në qeliza dhe zbërthen këto substanca të dëmshme. Enzima arrin në zonat ku ka nevojë duke u bashkangjitur në vendet speciale të receptorëve në sipërfaqet e qelizave.
Ka informacione të kufizuara në lidhje me përdorimin e këtij ilaci gjatë shtatzanisë. Në studimet në kafshë, ilaci nuk shkaktoi vicia kongenitale në doze më të larta se ato të përdorura tek njerëzit. Megjithatë, pati disa shqetësime në lidhje me fëmijëndimet e vdekur në minj në doza shumë të ulëta. Konsultohuni me doktorin tuaj nëse jeni shtatzanë ose planifikoni të bëheni shtatzanë.
Kur jepet një dozë prej 4 mg/kg çdo dy javë, ilaci arrin nivelet e pikut në gjak në mesatarisht 17,3 mikrograme për mililitër. Niveljet në gjak rriten proporcionalisht ndërsa dozat rriten nga 1 mg/kg në 4 mg/kg. Niveljet e ilaçit në trup maten në studime me pacientë pediatrikë dhe të rritur për të siguruar dozimin të sigurt dhe efektiv.