Sebelipase Alfa
A16AB14Sebelipase alfa përdoret për të trajtuar mangësinë e lipazës lizosomale acide (LAL), një çrregullim gjenetik i rrallë në të cilin trupi nuk mund të zbërthejë disa yndyra. Kjo terapi e zëvendësimit të enzimës ndihmon në rivendosjen e aftësisë së trupit për të përpunuar kolesterolin dhe trigliceridet.
Në foshnjat me deficiencë të rëndë të LAL (gjashtë muajt e parë të jetës), efektet anësor më të zakonshme përfshijnë diarre, të vjella, ethe, hundë që rrjedh, numër të ulët të qelizave të kuqe të gjakut, kollë, fyt dhimbjeje dhe koprive. Në fëmijët më të mëdhenj dhe tek të rriturit, efektet anësor të zakonshme janë dhimbje koke, ethe, dhimbje në fyt, kongestim nazal, dobësi, onstipim dhe nausea.
Sebelipase alfa administrohet si një infuzion intravenoz javor nga një ofrues i kujdesit shëndetësor i trajnuar në menaxhimin e reaksioneve alergike. Për foshnjat me deficiencë të rëndë të LAL, doza fillestare është 1 mg/kg për javë, e cila mund të rritet në 3 mg/kg dhe më pas 5 mg/kg për javë bazuar në përgjigjen ndaj trajtimit. Për fëmijët më të mëdhenj dhe tek të rriturit, doza përshtatet bazuar në nevojat individuale dhe përgjigjen ndaj terapisë.
Deficienca e LAL është një çrregullim gjenetik në të cilin trupi nuk ka enzimën e mjaftueshme lipazë acid lizozomale. Ky enzim zbërthehet normalisht kolesterolinin dhe trigliceridet në qeliza. Pa të, këto yndyra grumbullohen në organe si mëlçia, shprenga dhe zorrët, duke shkaktuar dëm progresiv. Sebelipase alfa zëvendëson enzimin që mungon, duke i lejuar qelizat të përpunojnë këto grumbullime të dëmshme të lipideve.
Ka të dhëna të limituara të disponueshme në lidhje me përdorimin e sebelipase alfa gjatë shtatzanisë. Studimet në kafshë nuk treguan prova të dëmtimit të fetusit në zhvillim në doza shumë më të larta se doza njerëzore. Vendimi për të përdorur këtë ilaç gjatë shtatzanisë duhet të merret në konsultim me një ofrues të kujdesit shëndetësor.
Sebelipase alfa administrohet si një infuzion intravenoz dhe nuk grumbullohet në trup me kalimin e kohës me dozimin e rregullt. Nivelet e ilaçit në gjak rriten më shumë se sa pritet ndërsa doza rritet, dhe ilaçi pastrohet nga trupi relativisht shpejt.