Taliglucerase Alfa
A16AB11Përdoret për të trajtuar sëmundjen Gaucher tip 1 tek pacientët mbi 4 vjeç me diagnozë të konfirmuar. Ky ilaç zëvendëson enzimën që mungon dhe që nevojitet për të zbërthyer substancat yndyrore që grumbullohen në trup.
Efektet anësor të zakonshëm përfshijnë dhimbje të kokës, dhimbje në artikulacione, lodhje, të nauseat, marramende, dhimbje abdominal, çitje, përflakosje të fytyrës, të vjellaka dhe mjekra. Këto reaksione mund të jenë më të shpeshta në pacientët që marrin trajtim për herë të parë ose në ata që kalojnë nga një terapi tjetër zëvendësimi enzimatik. Kërkoni ndihmën mjekësore nëse përvlisni ndonjë simptomë që shqetëson.
Doza e zakonshme është 60 njësi për kilogram peshë trupi, e dhënë si infuzion intravenoz në 60 deri në 120 minuta çdo dy javë. Trajtimet duhet të menaxhohen nga një ofrues i ndihmës mjekësore i trajnuar në trajtimin e reaksioneve alergike. Nëse kaloni nga një terapë tjetër zëvendësimi enzimatik, mund të filloni me të njëjtën dozë që keni marrë më parë dhe të vazhdoni çdo dy javë. Mjeku mund të rregullojë dozat bazuar në përgjigjen tuaj ndaj trajtimet.
Sëmundja Gaucher rezulton nga një mangësi genetike e një enzimi të quajtur glukocerebrозидаза, e cila normalisht zbërthen substancat yndyrore në qeliza. Pa këtë enzim, depozitat yndyrore të dëmshme të quajtura glukocerebrozig grumbullohen në qelizat imunologjike në të gjithë trupin, veçanërisht në mëlçi, slëzore dhe palcën e eshtrave. Ky ilaç jep enzimën që mungon për të ndihmuar në zbërthimin e këtyre depozitave dhe për të zvogëluar grumbullimin e tyre.
Dëshmitë aktuale tregojnë se nuk ka rrezik të rritur për mangësi të lindur ose abort kur përdoret gjatë shtatzanisë. Megjithatë, sëmundja Gaucher e patratuar në gratë shtatzëne mund të shkaktojë komplikacione. Vendimi për të përdorur këtë ilaç gjatë shtatzanisë duhet të merret me mjekun tuaj, duke peshuar përfitimet e kontrollimit të sëmundjes tuaj kundrejt çdo rreziku të mundshëm.
Ilaçi arrin në qarkullimin e gjakut dhe në pëlhurat kur jepet si infuzion intravenoz çdo dy javë. Studimet në pacientët e rritur dhe pediartikë treguan se ilaçi shpërndahet në të gjithë trupin dhe funksionon për të zbërthyer substancat yndyrore të akumuluara me kalimin e kohës. Mund të ndodhin variacionet individuale në shpejtësinë me të cilën trupi përpunon ilaçin, por trajtimet vazhdojnë në një orarium të rregullt bazuar në vlerësim mjekësor.