Idursulfaza
A16AB09Idursulfaza përdoret për të trajtuar sindromën e Hunter-it (një çrregullim gjenetik që prek shumë sisteme të trupit). Përmirëson aftësinë për të ecur te fëmijët mbi 5 vjeç. Tek fëmijët më të vegjël (16 muaj - 5 vjet), ilaçi zvogëlon zmadhimin e mëlçisë. Siguria dhe efikasiteti nuk janë vërtetuar te fëmijët nën 16 muaj.
Efektet anësor të zakonshëm te fëmijët mbi 5 vjeç përfshijnë dhimbje koke, kruajtje, dhimbje muskular dhe artikurale, urtikarje, diare dhe kollë. Fëmijët më të vegjël (nën 7 vjeç) mund të përjetojnë etje, shpërthim, të vjellë dhe urtikarje. Më seriozet janë reaksionet alergike, të cilat mund të përfshijnë shpërthim, urtikarje, kruajtje, kuqëzim, etje dhe dhimbje koke që kërkojnë kujdes mjekësor.
Doza e rekomanduar është 0,5 miligrame për kilogram të peshës trupi, dhënë një herë në javë si infuzioni intravenoz që zgjat 3 orë. Para se të administrohet, ilaçi duhet të inspektohet vizualisht për grimca ose ndryshim ngjyre. Të gjitha përgatitjet duhet të ndjekin një teknikë aseptike (sterile) strikte për të siguruar sigurinë.
Sindroma e Hunter-it shkaktohet nga deficiti i një enzime të quajtur iduronato-2-sulfatazë që normalisht zbërthen molekula të caktuara komplekse (glikozaminoglikanet) në trup. Pa këtë enzimë, këto molekula grumbullohen në qeliza dhe organe, duke shkaktuar dëm dhe disfunksion. Idursulfaza zëvendëson enzimën që mungon, duke lejuar zbërthimin e këtyre substancave të dëmshme dhe duke zvogëluar përparimin e sëmundjes.
Nuk ka studime të përshtatshme të idursulfazës tek gratë enceinte. Të dhënat e kufizuara nga një numër i vogël rastesh gjatë shtatzanisë nuk ofrojnë informacion të mjaftueshëm për rrezikun e të metave kongjitale ose dëmit ndaj fetusit. Studimet në kafshë në doza të larta nuk treguan efekte të dëmshme në zhvillimin e fetusit ose të porsalindurve të ushqyer me gji.
Pas një infuzioni intravene të vetme, idursulfaza zbulohet në gjak. Sasia e ilaçit në trup rritet më shumë se proporcionale ndërsa doza rritet. Me dozën e rekomanduar të 0,5 mg për kilogram dhënë javore si infuzioni 3-orëshe, parametrat e veçantë farmakokinetikë u vendosën në studime klinike të 59 pacientëve me sindromën e Hunter-it.