Galsulfaze
A16AB08Përdoret për trajtimin e Mucopolisaharitozës VI (sindroma Maroteaux-Lamy), një çrregullim gjenetik i rrallë ku trupi nuk mund të thyejë sheqerna të caktuar komplekse. Ky ilaç ndihmon pacientëve të ecin më mirë dhe të ngjiten shkallët më lehtë duke zbërthyer substanca të dëmshme që grumbullohen në trup.
Efektet anësor më të zakonshëm përfshijnë shitje, dhimbje, urtikarije dhe temperaturë. Mund të ndodhin reaksione të rënda, siç janë reaksione alergike duke përfshirë anafilaksine, probleme të lidhura me sistemin imunitar, vështirësit respiratore gjatë ose pas infuzionit dhe kompresion të shtyllës vertebrale. Këto reaksione të rënda kërkojnë kujdes mjekësor të menjëhershëm.
Doza standarde është 1 miligram për kilogram peshë trupore, e dhënë një herë në javë si infuzion intravenous gjatë 4 orësh. Trajtimi duhet të monitorohet nga një mjek i trajnuar për të menaxhuar reaksionet alergike dhe anafilaksinë. Infuzioni duhet të jepet në një kënd mjekësor me monitorim të përshtatshëm dhe mbështetje emergjente të disponueshme.
MPS VI është shkaktuar nga mungesa ose nivelet e ulëta të një enzimi specifik që normalisht zbërthen zaharë komplekse (GAG) në qeliza. Pa këtë enzim, këta zaharë grumbullohen në organet dhe indet, duke shkaktuar dëm. Ky ilaç siguron enzimin që mungon, duke lejuar qelizat të zbërthen këto substanca të dëmshme dhe të zvogëlojnë grumbullimin në të gjithë trupin.
Të dhënat e disponueshme nga gratë shtatzënë të tratuara me këtë ilaç dhe studime në kafshë nuk tregojnë prova të defekteve të lindjes ose dëme fetusit. Provat në kafshë në doza të krahasueshme me trajtimin njerëzor nuk treguan efekte të dëmshme gjatë shtatzënisë.
Në pacientët që marrin infuzime javore, ilaçi arrin nivelet maksimale në gjak shpejt pas çdo infuzioni. Përqendrimi ndryshon ndjeshëm midis individëve. Trupi pastron ilaçin gjatë një periudhe kohe, me përqendrime të matura në pika të ndryshme gjatë javës.