Alglucosidaza Alfa
A16AB07Përdoret për të trajtuar sëmundjen e Pompe-s, një gjendje genetike ku trupit i mungon enzima acid α-glucosidaza (GAA). Alglucosidaza alfa zëvendëson enzimën që mungon për të ndihmuar në thyerjen e glikogjenit.
Reaktet më të rënda të zakonshme përfshijnë përgjigjet alergike nga një shpërthim i lehtë dhe të ethe në anafilaksi të rëndë. Efektet anësor të tjerë të shpeshtë përfshijnë koprivën, dhimbjen e kokës, djersitje të tepërt, nausea, kollë, nivel të ulët të oksigjenit, ritëm të shpejtë të zemrës, frymëmarrje të shpejtë, diskonfort në gjoks, xhindije, dridhje muskulare, papaciencë dhe të vomituar.
Doza standarde është 20 mg për kilogram të peshës trupore të dhënë si infuzion intravenos çdo dy javë. Infuzioni fillestar duhet të vazhdojë ngadalë, duke filluar me jo më shumë se 1 mg për kilogram në orë. Trajtimi duhet të jetë mbikëqyrur nga një ofrues i kujdesit shëndetësor i trajnuar në menaxhimin e reaksioneve alergike dhe anafillaksisë. Ilaçi duhet të përgatitet dhe të hollohet para përditjeje sipas udhëzimeve specifike.
Sëmundja e Pompe-s është shkaktuar nga mungesa e enzimës GAA, e cila normalisht zbërthen glicogjenin në qeliza. Ky ilaç ofron një enzimë të zëvendësimit që hyn në qeliza dhe transportohet në lizozoma, ku zbërthen glicogjenin e akumuluar dhe rivendos aktivitetin normal të enzimës.
Ekziston një regjistër shtatzanie që ndjek rezultatet tek gratë të ekspozuara ndaj këtij ilaçi gjatë shtatzanisë. Gratë që janë shtatzëna ose që mund të bëhen shtatzëna duhet të nxiten të regjistrohen në regjistrin e pacientëve me sëmundjen Pompe për të ndjekur efektet në nënë dhe fëmijë. Të dhënat e kufizuara nga rastet e shtatzanisë nuk kanë identifikuar ndonjë shqetësim specifik.
Tek pacientët e rinj me sëmundjen Pompe me fillim në foshnjëri që marrin doza 20 ose 40 mg për kilogram çdo dy javë, ilaçi tregoi nivele në gjakun e proporcionuara me dozën. Aktiviteti i enzimës u mat në mostrat e plazmës të mbledhura gjatë 12 orëve pas infuzionit.