Laronidaza
A16AB05Laronidaza përdoret për të trajtuar format Hurler dhe Hurler-Scheie të mukopolisackaridozës I (MPS I) në fëmijë dhe të rritur, dhe formën Scheie të moderuar deri të rëndë të MPS I. Zëvendëson enzimën që mungon dhe ndihmon në përzierin e substancave të caktuara në trup që grumbullohen në MPS I.
Efektet anësore të zakonshme përfshijnë reaksionet gjatë ose pas infuzionit siç janë temperatura, dridhje, presion i lartë arteriolar, ritëm të shpejtë të zemrës dhe nivel të ulët të oksigjenit. Reaksionet e rënda mund të përfshijnë përgjigje alergike dhe probleme me frymëmarrjen. Kontaktoni mjekun tuaj nëse përjetoni simptoma të pazakontë gjatë ose pas trajtimit.
Doza e rekomanduar është 0,58 mg për kilogram të peshës trupore, e dhënë një herë në javë si infuzion intravenoz. Para trajtimit, konsideroni marrjen e antihistamineve dhe ndoshta të ilaçit për uljen e temperaturës rreth 1 ore para infuzionit për të ndihmuar në uljen e reaksioneve të infuzionit. Mjeku juaj mund të rregullojë dozimin nëse përjetoni reaksione alergike ose infuzije.
Laronidaza është një enzimë që zëvendëson α-L-iduronidazën që mungon ose është e pamjaftueshme në MPS I. Kjo enzimë zbërthehet substanca specifike quajtur glicozaminoglikane (sulfat dermatan dhe sulfat heparin) që grumbullohen në qeliza dhe inde. Pa këtë enzimë, këto substanca grumbullohen në të gjithë trupin, duke shkaktuar simptomat e MPS I.
Ekziston një register i shtatzënies për MPS I që ndjek rezultatet tek gratë e shtatzëna me MPS I. Të dhënat e disponueshme nga më shumë se 30 gra të shtatzëna të trajtuara me laronidazë nuk kanë treguar rrezik të shtuar të defekteve kongjenit, abort spontan ose rezultate të pafavorshme fetale. Gratë e shtatzëna dhe ofruesit e kujdesit shëndetësor nxitjohen të regjistrohen dhe të diskutojnë përfitimet dhe rreziqet e trajtimit.
Në studimet klinike, nivelet maksimale të laronidazës në gjak ishin 1,2 deri 1,7 mcg/mL pas infuzioneve javore. Ilaçi u shpërnda nëpër inde të trupit me një volum shpërndarjeje 0,24 deri 0,60 L/kg. Shumica e ilaçit metabolizohet nga trupi, dhe efektet zvogëlohen gradualisht gjatë javës ndërmjet dozave.